Tratamiento de la mielofibrosis en el mundo real: datos argentinos del estudio internacional METER

Resumen

Introducción: se reconoce que los inhibidores de JAK1/JAK2 (JAKi), como ruxolitinib, son valiosos en el manejo de la esplenomegalia y la mejora de síntomas en pacientes con mielofibrosis, aunque su uso como terapia de primera línea no es siempre directo ni universal. Sin embargo, los patrones de tratamiento en el mundo real y el impacto de los JAKi no se conocen con precisión. Nuestro objetivo consistió en describir los resultados de la cohorte argentina del estudio internacional METER (Multi- Country, Real-World Chart Review Study to Explore Treatment Patterns, Effectiveness and Healthcare Resource Utilization for Patients with Myelofibrosis). Material y métodos: el estudio retrospectivo METER incluyó 928 pacientes adultos con mielofibrosis primaria o secundaria. El objetivo primario fue describir los patrones de tratamiento en el mundo real. Los objetivos secundarios incluyeron la evaluación de la efectividad global del tratamiento y la descripción del uso de recursos de salud. Resultados: para Argentina se recolectaron datos de 51 pacientes; la mayoría eran varones (58,8%); mediana de edad: 67 años (rango intercuartilo [RIC]: 60-74); 84,3% con mielofibrosis primaria. El 56,3% (9/16) no tenían mutaciones asociadas con alto riesgo molecular. El 51,2% eran de riesgo intermedio-1. La mayor parte presentaba fibrosis grado 3. La mediana entre el diagnóstico y el tratamiento de primera línea fue 8,47 meses (RIC: 1,03-23,2), superando el año en el 41,2% de los casos. En todas las líneas de tratamiento, ruxolitinib fue el fármaco más utilizado. La mediana de duración de tratamiento fue de 53,5 meses (intervalo de confianza del 95% [IC95]: 17,7-84,3) para la primera línea; 9,1 meses (3,2-29,6) para la segunda línea, 2,4 meses (1,1-no alcanzada) para la tercera línea, 2,5 meses para la cuarta línea (0,6-no alcanzada) y 10,4 meses para la quinta línea. La pro porción de discontinuación fue 56,9%, 85%, 73,3%, 80% y 50%, respectivamente. La respuesta inadecuada fue la causa más frecuente de discontinuación. Se efectuó un procedimiento terapéutico en el 19,6% de los participantes después de una mediana de 9,27 meses (RIC: 5,13-11,9) desde el primer tratamiento. La mediana de supervivencia global fue 88 meses (IC95: 62,6–169,5), con una tasa estimada a 36 meses de 91,5% (IC95: 78,8–96,7). Desde el primer tratamiento, los participantes argentinos requirieron una mediana de 5 transfusiones (RIC: 0–19). Discusión: en la cohorte argentina del estudio internacional METER, la mayor parte de los pacientes presentaban riesgo intermedio y proporción elevada de fibrosis grado 3. La mediana desde el diagnóstico hasta un primer tratamiento fue de 8,47 meses. Ruxolitinib fue el fármaco más empleado en todas las líneas terapéuticas, en forma consistente con los resultados globales.