Resumen

La púrpura trombocitopénica trombótica adquirida es una enfermedad infrecuente y grave debida al déficit de ADAMTS13 de causa autoinmunitaria. El estándar de cuidado está constituido por la terapia de recambio plasmático asociado a la inmunosupresión. En los últimos años, se aprobó en Europa y EE.UU. un nuevo anticuerpo monoclonal, caplacizumab, en combinación con la terapia estándar. Caplacizumab bloquea la unión del factor de von Willebrand con el receptor IB-IX-V plaquetario, disminuyendo la adhesión y agregación plaquetaria y, en consecuencia, el riesgo de desarrollar microtrombos. Los estudios fase II y III demostraron que caplacizumab reduce el tiempo necesario para la normalización del recuento plaquetario y el riesgo de recaídas de la enfermedad, pero en contrapartida, aumenta el riesgo de sangrado. Aún no fue aprobado en nuestro país, y restan estudios de la vida real y de costo-efectividad para aumentar nuestro conocimiento sobre el fármaco.