Resumen

La leucemia de células vellosas (LCV) es una enfermedad
rara e incurable que representa aproximadamente el 2% de las leucemias linfoides. El tratamiento está indicado en pacientes con enfermedad sintomática, ya sea por esplenomegalia, citopenias o infecciones graves. Los análogos de nucleósidos de purinas (ANP), como cladribina y pentostatina, son las drogas de elección para el tratamiento de primera línea en la mayoría de los casos, logrando altas tasas de remisión y largos períodos libres de enfermedad. Sin embargo, las recaídas son frecuentes.
Los tratamientos de segunda línea incluyen ANP combinados con rituximab pero, si bien conservan eficacia, las terapias recurrentes se asocian a una toxicidad acumulada importante. Por tal motivo, es de suma importancia investigar y desarrollar nuevas alternativas terapéuticas como moxetumomab pasudotox (CAT-8015).
Dos estudios multicéntricos, uno en fase I y otro en fase III, tuvieron resultados positivos, ya que moxetumomab pasudotox (CAT-8015) logró tasas elevadas de respuestas completas, respuestas duraderas y enfermedad mínima residual negativa demostrando, además, ser seguro para pacientes con LCV recaídos o refractarios.