Resumen

La hemofilia A es una enfermedad hemorrágica hereditaria por deficiencia de FVIII. En su forma severa (FVIII<1%) los sangrados deben prevenirse o tratarse con FVIII endovenoso.
La complicación más frecuente (30%) del tratamiento sustitutivo con factor VIII es el desarrollo de anticuerpos neutralizantes que dificultan su tratamiento.
Durante años este grupo de pacientes con inhibidores han controlado las hemorragias con la administración de agentes baipaseantes (rFVIIa o aPCC). La inmunotolerancia es la actual recomendación para erradicar el inhibidor en todos los pacientes.
Emicizumab es un anticuerpo biespecífico que mimetiza el FVIIIa, de uso subcutáneo, modifica el
fenotipo de los pacientes y ha demostrado ser útil como profilaxis en pacientes con y sin inhibidor.
Su cómoda administración, farmacocinética estable, baja inmunogenicidad y efectiva prevención del sangrado le dan un lugar muy importante para el presente y futuro del tratamiento de las personas con hemofilia A.
Debido a efectos adversos observados en su asociación con aPCC en los estudios clínicos, se recomiendan diferentes dosis y esquemas de aPCC. El uso de emicizumab debe ser monitoreado en centros de tratamiento de hemofilia.